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10名患者治疗后彻底停用了胰岛素，超过93%的时间里处于正常范围。目前，该疗法已进入III期临床试验阶段。
撰文丨凌骏
仅通过一次注射治疗，就能让严重的1型糖尿病实现临床治愈？
6月20日，《新英格兰医学杂志》发布了干细胞疗法zimislecel的I/II期临床试验结果，其中10名患者已彻底摆脱了胰岛素。
这些患者的病程平均超过20年，此前必须靠注射胰岛素维持生命，是较为严重的一批糖尿病患者。因此，当研究在同期举办的美国糖尿病协会科学年会 上 公布后，立即引发轰动，被誉为在“攻克糖尿病”中再次迈出一大步。
“这是一项开创性的工作， 脱离胰岛素将改变无数患者的生活。 ”加州大学旧金山分校糖尿病中心 主任 马克·安德森 （Mark Anderson）教授表示。
zimislecel由全球 生物制药巨头Vertex Pharmaceuticals（福泰制药） 开发，它能在体外转化成健康的胰岛，并移植进患者体内发挥功能。今年4月23日，该公司曾宣布， zimislecel 已 进入关键 性 III 期临床试验，向 “治愈1型糖尿病” 发起 了最后的 冲刺。
“纯天然”的再生胰岛
相关统计数据显示，目前全球的1型糖尿病患者数约为920万人，其中20岁以下人群占到80%。他们无法被 治愈， 需要 依赖终身注射胰岛素等来控制血糖，维持生命。
但胰岛素治疗下的血糖精准调控仍是难题 。 过度降糖会导致低血糖事件，血糖过高则会引发 微血管、大血管和神经病变。 如果不能 精准控制，患者将面临严重的并发症风险，医疗管理成本高昂。
因此科学家们希望，能用一种“纯天然”的再生胰岛，代替受损的胰岛功能。患者不仅无需再额外使用其他药物，还能实现 生理性血糖调节的精确度、准确度和可靠性 。
据研究团队介绍，此次参与临床试验的14名患者，平均病程为22.8年。在治疗前的一年里，他们平均发生了2-4次严重的低血糖事件，基线 糖化血红蛋白水平大于7% ， 餐刺激后的 血浆 C肽水平低于检测下限 ，胰岛功能已几乎完全破坏。
试验中，共有12名患者接受了全剂量的zimislecel注射。治疗后90天内，他们的餐后 C肽水平 逐渐恢复正常，半年后， C肽水平 得到进一步改善，并得以长期维持——这表明植入的“再生胰岛”，已展现出稳定的生理功能。
此外，在治疗后4个月，所有患者的 糖化血红蛋白 均降至正常状态。1年后，这些患者每日有超过93%的时间，血糖范围均处于正常范围。其中，10名患者半年后就停用了胰岛素，另有2名胰岛素剂量分别减少了 70%和36% 。
还有2名患者接受了“半剂量”的zimislecel注射， C 肽和血糖水平同样得到显著改善。在安全性方面，据研究团队披露，大多 不良事件的严重程度 是 轻度或中度 ，包括腹泻、恶心、头痛等。
但令人惋惜的是，其中1名患者在治愈了糖尿病后，却因痴呆症不幸离世。他也是第一位参与zimislecel临床试验的患者，治疗前因在骑摩托车时出现低血糖，发生了车祸，导致脑部损伤。
另1名患者同样在糖尿病得到治愈后死亡，原因是一次 鼻窦 炎 手术 引发的大脑真菌感染。
36岁的加拿大护士 Amanda Smith 则是一位幸运儿。 她 在多年前毫不犹豫地 接受了参加 临床 试验的机会 ，仅治疗 6个月后 ，她就彻底摆脱了 胰岛素 ，直至今日，“ 就像 开启了一场 全新的生活 。 ”Amanda 对媒体表示。
最快明年上市
“我们 坚信科学可以解决最困难的问题 。”研究发布后，zimislecel的发明者、哈佛大学道格拉斯·梅尔顿 （Doug Melton） 教授在采访中表示。25多年前，道格拉斯6个月大的孩子被诊断为1型糖尿病，从此他便致力于糖尿病的治愈研究。
十几年里，道格拉斯带着一个10余人的团队，反复探索如何将干细胞转化为功能性的胰岛细胞，经历了无数次失败。
直至 2014年，团队培育出首个人类胚胎干细胞来源的功能性胰岛细胞 。据他统计，哈佛大学及相关机构为研究合计投入了约5000万美元。
当道格拉斯最终取得突破后，他需要一家药企 将这一 研究进行转化，于是道格拉斯加入了 福泰制药 ，双方合作在2021年正式将zimislecel推入临床试验阶段。
从原理上，zimislecel是一种同种异体干细胞再生疗法，通过诱导性多能干细胞（i PSC ）技术，在体外创造出健康的 胰岛β细胞 。移植进患者体内后，这些全新的细胞将定植在肝脏，发挥调节血糖水平的功能。
事实上，由于 多能干细胞（PSC）具有无限增殖的特性，能分化成生物体所有的功能细胞类型 ，目前相关技术也被认为是攻克糖尿病的最大希望。
在我国，今年4月18日，由上海长征医院 殷浩团队联合开发的“异体人再生胰岛注射液”，获药监局临床试验默示许可，成为 zimislecel之后， 全球第二 款 进入临床试验阶段的异体通用型再生胰岛产品。
但值得注意的是，无论是zimislecel还是“ 异体人再生胰岛注射液 ”，由于“原料”是异体干细胞，也就是“别人的”，虽然能实现 提前制备 ，但治疗后患者需长期使用抗免疫排斥药物。
据 福泰制药 介绍，此次临床试验最初的招募过程并不顺利，很大原因是患者在得知这一情况后，不少人选择了放弃。
另一种方式则是使用“自体干细胞”，好处是能避免排斥反应，缺点在于需要实时采集患者自体干细胞并进行制备，医疗成本较高。2025年4月 殷浩团队 宣布，通过这一路径，团队还全球首次治愈了 一位严重 的 2型糖尿病患者 。
同样是通过“自体干细胞”，到了2024年9月， 天津市第一中心医院 、 北京大学/昌平实验室 联合团队宣布，全球首次治愈了1名生命垂危的1型糖尿病患者。 昌平实验室 邓宏魁 教授还在接受采访时， 分享了 这位 患者的治疗经历 。
邓宏魁 表示， 过去11年里，这名25岁的年轻女性只能吃无糖食品，治疗后，她 重新 欣喜地体验到了酸奶、冰激凌等食物的味道，“她现在可以吃任何喜欢的食物了。”
尽管还有很多技术细节、治疗策略等仍需进一步研究和完善，但随着此次zimislecel率先发布了临床试验结果，这种疗法离走向临床，先运用于一部分糖尿病患者，也越来越近了。
据 福泰制药 此前披露，若一切顺利，预计今年就能完成 关键 性 III 期临床试验 的患者招募和给药，在2026年正式向美国、欧洲、英国监管部门递交上市申请，争取在同年上市。
“ 相信 再过不久， 我们就能为1型糖尿病患者带来革命性的治疗选择 。”该公司表示。
参考文献：
[1]. Vertex Presents Positive Data for Zimislecel in Type 1 Diabetes at the American Diabetes Association 85th Scientific Sessions
https://www.businesswire.com/news/home/20250620485709/en/Vertex-Presents-Positive-Data-for-Zimislecel-in-Type-1-Diabetes-at-the-American-Diabetes-Association-85th-Scientific-Sessions
[2]. Reichman, T. W., Markmann, J. F., Odorico, J., Witkowski, P., Fung, J. J., Wijkstrom, M., Rickels, M. R., et al.(2025). Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. The New England Journal of Medicine, DOI: 10.1056/NEJMoa2506549.
[3]. People With Severe Diabetes Are Cured in Small Trial of New Drug
https://www.nytimes.com/2025/06/20/health/diabetes-cure-insulin-stem-cell.html
[4]. 最新！第11版《IDF全球糖尿病地图》重磅发布
https://www.cmtopdr.com/post/detail/88f52345-9bf3-493a-992f-9a22c67ba6c0
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本文来源丨医学界 责任编辑丨小林
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